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当センターが取り組むべき重要な疾患（糖尿病とその合併症、肝炎等の感染症、 その他の疾患）の制御（病因の解明、発症進展機構の解析、新しい治療法の開発）のために、疾患に関わるヒト細胞 （血液細胞、血管内皮細胞、脂肪細胞、肝細胞）を駆使して、 その細胞生物学的な現象の解析と疾患特異的・細胞系列特異的な異常発生機構の解明を目指して以下のような研究を推進してきた。
- ヒトES細胞やヒトiPS細胞からの分化細胞を駆使した基盤研究
- ヒト血管内皮細胞を用いた糖尿病性細小血管症の病態や創薬に関する研究
- 造血幹細胞やその他の体性幹細胞を用いた治療法開発の研究
- 試験・研究や肝不全治療に貢献できるヒト肝細胞の作成法の研究
- ヒト白血球の分化や機能活性化と感染症防御機構の研究
